Valuta PDTA

["\n\n\n\n\n\n\n\n 2.\n Schede sintetiche\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n 2.1 Gestione del paziente preso in carico\n per diabete\n\n\n Bisogni Le linee-guida delle societ\u00e0 scientifiche riportano\n insoddisfatti di le raccomandazioni di controllo a cui ogni paziente\n conoscenza diabetico si dovrebbe sottoporre ogni anno. Tuttavia,\n queste raccomandazioni sono generalmente basate\n sull\u2019opinione di esperti piuttosto che su prove speri-\n mentali, con la conseguenza che, in base alla scala\n GRADE, il livello di prova e la forza delle raccomanda-\n zioni risultano deboli. Questo suggerisce di verificare\n come il PDTA sperimentato da un paziente affetto da\n malattia diabetica possa modificare l\u2019insorgenza di esi-\n ti clinici e ridurre i costi sostenuti dal SSN. 5\n Identificazione La popolazione bersaglio consiste negli individui di al-\n della coorte meno 18 anni di et\u00e0, residenti in un\u2019unit\u00e0 territoriale e\n che risultavano beneficiari del SSN da almeno tre anni.\n","\n\n\n\n 36 VALUTA PDTA\n\n\n\n Identificazione Numerosi studi hanno indagato le misure di accuratez-\n della coorte za (sensibilit\u00e0, specificit\u00e0, valore predittivo positivo e\n negativo) degli algoritmi per identificare la popolazio-\n ne affetta da diabete basati sui database amministra-\n tivi, mostrando come l\u2019uso integrato di queste fonti\n consenta di poter riconoscere gli individui oggetto\n 35\n dell\u2019indagine con un buon livello di affidabilit\u00e0.\n Tra gli individui della popolazione bersaglio, saranno\n quindi identificati coloro che avevano almeno una pre-\n stazione suggestiva di malattia diabetica. Un indivi-\n duo sar\u00e0 incluso nella coorte se: (1) ha avuto almeno\n due prescrizioni di un farmaco antidiabetico in due\n date distinte ed entro un anno l\u2019una dall\u2019altra, e\/o (2)\n \u00e8 stato ospedalizzato almeno una volta con diagnosi di\n diabete, e\/o (3) usufruisce dell\u2019esenzione per patolo-\n gia diabetica. La data della prima di queste prestazio-\n ni che \u00e8 identificata nel periodo di reclutamento sar\u00e0\n definita data indice.\n Caratterizzazione I pazienti della coorte saranno innanzitutto caratte-\n della coorte rizzati in funzione del fatto che siano nuove prese\n in carico per diabete. Per distinguere i pazienti inci-\n denti per il SSN da quelli prevalenti, si verificher\u00e0 la\n presenza di almeno una prestazione suggestiva della\n patologia diabetica (prescrizioni di un farmaco anti-\n diabetico, diagnosi o esenzione di diabete) nei 3 anni\n precedenti la data indice.\n Questa caratterizzazione permetter\u00e0 di distinguere la\n popolazione su cui verranno svolte le analisi. Infatti,\n dal momento che il percorso non differisce rispetto\n alla durata della condizione diabetica, l\u2019esposizione al\n PDTA (ossia, gli indicatori di processo) sar\u00e0 misurata\n su tutti i pazienti inclusi nella coorte. Invece la valu-\n tazione degli esiti, e quindi anche dell\u2019associazione tra\n esposizione al PDTA ed esiti, sar\u00e0 investigata tra i soli\n pazienti incidenti (questo per evitare la distorsione da\n casi prevalenti).\n","\n\n\n\n SCHEDE SINTETICHE 37\n\n\n\n Caratterizzazione I componenti della coorte saranno inoltre caratteriz-\n della coorte zati in base al genere, et\u00e0, uso di terapie farmacolo-\n giche (quali antiaggreganti, glicosidi digitalici, nitrati\n organici, antiaritmici, agenti antipertensivi e ipolipe-\n mizzanti, antidepressivi, farmaci antinfiammatori non\n steroidei, agenti antigotta e farmaci per patologie\n respiratorie) e comorbosit\u00e0 (cancro, scompenso car-\n diaco, ischemia cardiaca e malattie cerebrovascolari,\n respiratorie e renali). Inoltre, il profilo clinico di ogni\n membro della coorte sar\u00e0 valutato mediante il cosid-\n detto Multisource Comorbidity Score (MCS), un indice\n di comorbosit\u00e0 costruito e validato sui dati italiani,\n e calcolabile sulla base di informazioni diagnostiche\n ospedaliere e prescrizioni di farmaci. 14 15\n Esposizione al Tra le raccomandazioni di controllo a cui ogni paziente\n PDTA diabetico si dovrebbe sottoporre ogni anno, sulla base\n 36\n delle raccomandazioni delle societ\u00e0 scientifiche, vi\n sono almeno due controlli dell\u2019emoglobina glicata, e\n almeno un controllo del profilo lipidico, della microal-\n buminuria, della creatinina sierica e del fondo oculare.\n Oltre all\u2019esposizione ad ognuno dei cinque indicatori\n di processo, il livello complessivo di aderenza verr\u00e0\n misurato contando a quanti indicatori di processo ade-\n risce ogni paziente, assegnandogli dunque un punteg-\n gio da 0 a 5. Questo punteggio sar\u00e0 poi categorizzato\n in modo da distinguere i pazienti che hanno aderito a\n nessuna o quasi nessuna raccomandazione (0 o 1), ad\n alcune (2 o 3), o a tutte o quasi tutte (4 o 5).\n Insorgenza degli Come specificato in precedenza, la valutazione degli\n esiti clinici esiti avverr\u00e0 nella sola porzione della coorte dei nuovi\n pazienti presi in carico per diabete. Per questi indivi-\n dui, il follow-up inizier\u00e0 un anno dopo la data indice e\n terminer\u00e0 alla data di insorgenza dell\u2019esito clinico, del\n decesso, del trasferimento in un territorio non coper-\n to dal sistema di registrazione, o dell\u2019end-point dello\n studio.\n La data dell\u2019insorgenza dell\u2019esito clinico corrisponder\u00e0\n alla data del primo ricovero ospedaliero con diagnosi\n di complicanze a breve o lungo termine, per diabete\n non controllato o per amputazioni non traumatiche\n degli arti inferiori.\n","\n\n\n\n 38 VALUTA PDTA\n\n\n\n Estensione Il follow-up per l\u2019esito economico inizier\u00e0 alla data in-\n all\u2019esito dice e terminer\u00e0 alla data di decesso, del trasferimento\n economico in un territorio non coperto dal sistema di registrazio-\n ne, o dell\u2019end-point dello studio.\n Saranno identificate tutte le prestazioni erogate dal\n SSN per la diagnosi, cura e assistenza dei membri della\n coorte (non solo quelle associate alla condizione dia-\n betica). Nel dettaglio, verranno calcolati i costi per\n tutti i ricoveri ospedalieri, per le terapie farmacolo-\n giche, e per i servizi ambulatoriali erogati ai pazienti\n inclusi nella coorte durante il follow-up economico.\n Analisi dei dati\n \u2022 Descrizione Le caratteristiche dei pazienti inclusi nella coorte sa-\n della coorte ranno sintetizzate mediante misure come la media e\n in studio deviazione standard, oppure mediana e range inter-\n quartile, per le caratteristiche misurate su scala con-\n tinua, e tramite frequenze assolute e relative per le\n condizioni misurate su scala categorica.\n \u2022 Esposizione Verranno calcolati il numero e la percentuale dei pa-\n al PDTA zienti aderenti ad ognuno dei cinque indicatori di pro-\n cesso, cos\u00ec come il livello complessivo di aderenza.\n \u2022 Determinanti Per identificare le caratteristiche demografiche e clini-\n dell\u2019aderenza che associate all\u2019aderenza alle raccomandazioni, alcuni\n modelli di regressione saranno impiegati. In partico-\n lare, per studiare l\u2019effetto del profilo clinico sull\u2019ade-\n renza alla singola raccomandazione, verr\u00e0 interpolato\n un modello log-binomiale in cui (1) le caratteristiche\n individuali (et\u00e0, genere, co-trattamenti, comorbosit\u00e0 e\n MCS) saranno inserite come covariate, e (2) l\u2019aderenza\n o meno a quel controllo sar\u00e0 la variabile dipendente\n (esito in studio).\n Inoltre, per valutare le caratteristiche demografiche e\n cliniche associate al livello complessivo di aderenza,\n verr\u00e0 interpolato un modello logistico ordinale in cui\n l\u2019esito di interesse sar\u00e0 rappresentato dalle tre catego-\n rie dell\u2019aderenza definite come: nessuna o quasi nes-\n suna (0 o 1), alcune (2 o 3), e tutte o quasi tutte (4 o\n 5) le raccomandazioni.\n \u2022 Insorgenza La proporzione cumulata di pazienti che sperimenta\n degli esiti in un esito clinico durante il follow-up sar\u00e0 calcolata me-\n studio diante lo stimatore di Kaplan-Meier.\n","\n\n\n\n SCHEDE SINTETICHE 39\n\n\n\n \u2022 Costi diretti Per ogni paziente incluso nella coorte, si rapporter\u00e0 il\n costo sostenuto dal SSN per quell\u2019individuo al numero\n di anni-persona accumulati durante il follow-up eco-\n nomico, in modo da calcolare il \u201ccosto medio annuale\u201d.\n \u2022 Associazione Per poter investigare l\u2019associazione tra esposizione ed\n tra esposizione esiti clinici, due accortezze saranno impiegate. In pri-\n ed esiti mo luogo, come anticipato in precedenza, al fine di\n consentire ad ogni componente della coorte di accu-\n mulare un periodo di osservazione sufficiente per mi-\n surare l\u2019effetto dell\u2019esposizione alle raccomandazioni\n sull\u2019esito clinico, saranno esclusi i pazienti che non\n raggiungono un anno successivo alla data indice (per-\n ch\u00e9 muoiono o si trasferiscono in un\u2019area non coperta\n dal sistema di registrazione) o che sperimentano l\u2019e-\n sito clinico nell\u2019anno successivo la data indice. Per i\n pazienti inclusi nella coorte finale, il follow-up clinico\n partir\u00e0 dunque un anno dopo la data indice.\n In secondo luogo, le ragioni sottese a una diversa ade-\n renza alle raccomandazioni possono essere causalmen-\n te associate all\u2019esito in studio. Questo pu\u00f2 determinare\n che la misura di associazione tra l\u2019esposizione al PDTA\n e l\u2019insorgenza dell\u2019esito sia distorta. Per ridurre questa\n fonte di distorsione, verr\u00e0 impiegato un disegno pro-\n pensity score matching. La propensione all\u2019aderenza a\n ciascun indicatore sar\u00e0 stimata mediante modelli di re-\n gressione logistica in cui (1) le caratteristiche indivi-\n duali misurate al baseline saranno inserite nel modello\n come predittori, e (2) l\u2019aderenza alla raccomandazione\n come esito in studio.\n Il punteggio di propensione (PS) stimato verr\u00e0 uti-\n lizzato per appaiare ad ogni componente della coorte\n che aderisce a una data raccomandazione un individuo\n che non aderisce, ma caratterizzato da un valore di\n PS simile. Un approccio analogo sar\u00e0 seguito al fine\n di svolgere un appaiamento 1:1:1 in modo da formare\n una tripletta di pazienti, ognuno caratterizzato da un\n livello complessivo di aderenza differente, ma con un\n valore del PS simile.\n Infine, l\u2019associazione tra l\u2019esposizione e l\u2019esito verr\u00e0\n stimata mediante l\u2019interpolazione di un modello di\n regressione di Cox e la stima degli hazard ratio, e i\n relativi intervalli di confidenza al 95%.\n","\n\n\n\n 40 VALUTA PDTA\n\n\n\n \u2022 Costi e profilo I pazienti aderenti e non aderenti a una data racco-\n costo-efficacia mandazione, cos\u00ec come tra i tre livelli complessivi\n dell\u2019aderenza, saranno confrontati per il costo medio\n annuale.\n Per stimare il profilo di costo-efficacia, si dovranno\n modellare separatamene le due componenti da consi-\n derare, ossia la misura dei costi e quella dell\u2019efficacia.\n Per i costi, si calcoler\u00e0 la differenza tra il costo me-\n dio annuale speso per la cura dei pazienti aderenti a\n una data raccomandazione e quello per i pazienti non\n aderenti.\n Per l\u2019efficacia, si proceder\u00e0 calcolando per ogni gruppo\n il tempo medio di sopravvivenza mediante la metrica\n della restricted mean survival time (RMST). La differen-\n za tra gli RMST dei pazienti aderenti e non aderenti\n rappresenter\u00e0 il guadagno in unit\u00e0 temporali libere\n dagli esiti clinici associati allo svolgimento della rac-\n comandazione.\n Infine, verr\u00e0 calcolato il rapporto incrementale costo-\n efficacia dividendo la differenza dei costi per la dif-\n ferenza dell\u2019efficacia. Per quantificare l\u2019incertezza ca-\n suale associata alla misura del rapporto incrementale,\n verr\u00e0 utilizzato un metodo bootstrap non parametrico\n basato su 1000 ricampionamenti.\n Considerazioni Assumendo un\u2019incidenza di diabete di 4 casi ogni 1000\n sulla dimensione anni-persona, 37 38 e un periodo di reclutamento di 2\n campionaria anni, in una Regione di 1 milione di abitanti dovreb-\n bero essere identificati circa 8000 nuovi diabetici.\n Considerando un errore di primo tipo del 5% e una\n potenza dell\u201980%, e assumendo:\n n un\u2019incidenza di esiti clinici di 23 eventi ogni 1000\n anni-persona; 39\n n una proporzione di pazienti con un\u2019elevata aderenza\n pari a 0,3; 40\n n un follow-up di 3 anni;\n un campione di tale numerosit\u00e0 permetter\u00e0 di rifiutare\n l\u2019ipotesi nulla a condizione che l\u2019aderenza sia in grado\n di ridurre l\u2019insorgenza di esiti da 166 a 118 eventi.\n","\n\n\n\n Schede Sintetiche 41\n\n\n 2.2 Gestione della donna operata per tumore\n della mammella\n\n Bisogni il tumore della mammella \u00e8 il cancro pi\u00f9 frequente tra\n insoddisfatti le donne. Per tale ragione, numerose iniziative hanno\n di conoscenza posto attenzione su questa condizione, al punto che\n l\u2019europa ha sviluppato alcune strategie tese a miglio-\n rare tra i Paesi membri la cura del cancro in termini\n di screening, diagnosi e trattamento. tuttavia, tra gli\n indicatori che misurano la qualit\u00e0 della cura ricevuta\n dalle donne affette da questa neoplasia, sono pochi\n quelli che possono essere calcolati a livello di popo-\n lazione, e il criterio per definire adeguato il percorso\n \u00e8 molto arbitrario.\n Per tali ragioni, risulta importante verificare nella\n pratica clinica la relazione tra l\u2019aderenza al percorso\n diagnostico-terapeutico-assistenziale e alcuni esiti,\n sia clinici che economici. 5\n Identificazione Gli algoritmi per identificare la popolazione affetta da\n della coorte tumore della mammella si basano principalmente sui\n ricoveri ospedalieri.\n La popolazione bersaglio consiste nelle donne di al-\n meno 18 anni di et\u00e0, residenti in un\u2019unit\u00e0 territoriale\n e che risultavano beneficiarie del SSn da almeno 3\n anni.\n tra queste, saranno identificate le donne con almeno\n un ricovero per intervento resettivo per tumore della\n mammella durante il periodo di inclusione. il primo\n intervento in questo periodo sar\u00e0 definito intervento\n indice. Al fine di identificare i casi all\u2019esordio, e di\n limitare lo studio alle donne affette solo da questa\n neoplasia, saranno escluse coloro che (1) avevano un\n ricovero con diagnosi di tumore della mammella nel\n periodo compreso tra i 3 anni e i 6 mesi precedenti\n l\u2019intervento indice, (2) avevano un ricovero per una\n diversa neoplasia nel periodo compreso tra i 3 anni\n precedenti e i 6 mesi successivi l\u2019intervento indice, e\n (3) mostravano evidenza di malattia metastatica ab\n initio.\n","\n\n\n\n 42 VALUTA PDTA\n\n\n\n Caratterizzazione Le donne della coorte saranno caratterizzate in base\n della coorte alle seguenti informazioni: et\u00e0, diagnosi (tumore in-\n filtrante vs carcinoma in situ) e tipo di intervento\n (chirurgia conservativa vs radicale). Inoltre, il profilo\n clinico sar\u00e0 valutato mediante una versione modifi-\n cata del cosiddetto Multisource Comorbidity Score,\n un indice di comorbosit\u00e0 sviluppato sui dati ammini-\n strativi italiani. Nella versione modificata, i pesi delle\n condizioni che contribuiscono al punteggio sono stati\n ricalcolati per essere adattati alle coorti oncologiche.\n Esposizione al Partendo dalla coorte generale, verranno applicati\n PDTA ulteriori criteri di esclusione al fine di identificare\n quattro sotto-coorti in cui c\u2019\u00e8 la raccomandazione a\n seguire una procedura. In particolare, i seguenti indi-\n catori verranno calcolati per misurare la qualit\u00e0 della\n cura ricevuta:\n 1. Tempestivit\u00e0 dell\u2019intervento chirurgico. Una\n donna sar\u00e0 definita aderente a questo indicatore\n se \u00e8 presente una mammografia nei 60 giorni pre-\n cedenti l\u2019intervento indice. Questo indicatore sar\u00e0\n calcolato tra le donne non sottoposte a terapia\n neo-adiuvante e con una mammografia nei 6 mesi\n precedenti l\u2019intervento indice.\n 2. Tempestivit\u00e0 dell\u2019inizio della terapia medica.\n Una donna sar\u00e0 definita aderente se inizia la tera-\n pia medica entro 45 giorni dopo l\u2019intervento indi-\n ce. L\u2019indicatore sar\u00e0 valutato tra le donne dimesse\n vive e prive dei seguenti criteri di esclusione: (1)\n neoplasia in situ, (2) radioterapia esclusiva, (3)\n terapia medica neoadiuvante nei 6 mesi preceden-\n ti l\u2019intervento indice, e (4) re-intervento entro 4\n mesi.\n 3. Radioterapia complementare. Una donna sar\u00e0\n definita aderente a questo indicatore se inizia la\n radioterapia entro un anno dall\u2019intervento indice.\n L\u2019indicatore sar\u00e0 valutato tra le donne con tumo-\n re infiltrante, sottoposte a chirurgia conservativa,\n vive alla dimissione e sottoposte a terapia adiu-\n vante nei 180 giorni successivi l\u2019intervento indice.\n 4. Follow-up mammografico. Una donna sar\u00e0 defini-\n ta aderente se effettua una mammografia entro 18\n mesi dall\u2019intervento indice. Questo indicatore verr\u00e0\n misurato tra tutte le donne dimesse vive.\n","\n\n\n\n SCHEDE SINTETICHE 43\n\n\n\n Insorgenza degli L\u2019esito clinico di interesse \u00e8 il decesso per qualsiasi\n esiti clinici causa a 5 anni dall\u2019intervento indice. Il follow-up per\n l\u2019esito clinico partir\u00e0 dalla fine del periodo di valu-\n tazione dello specifico indicatore di interesse, ossia:\n n dalla data dell\u2019intervento indice per la tempestivit\u00e0\n dell\u2019intervento chirurgico;\n n 45 giorni dopo la data dell\u2019intervento indice per la\n tempestivit\u00e0 della terapia medica;\n n un anno dopo la data dell\u2019intervento indice per la\n radioterapia complementare;\n n 18 mesi dopo la data dell\u2019intervento indice per il\n follow-up mammografico;\n e terminer\u00e0 alla data di insorgenza dell\u2019esito (ossia,\n del decesso), del trasferimento in un territorio non\n coperto dal sistema di registrazione, o dell\u2019end-point\n dello studio.\n Estensione I costi relativi a tutte le prestazioni erogate dal SSN\n all\u2019esito per la diagnosi, cura e assistenza delle donne incluse\n economico nella coorte saranno identificati. Il follow-up per l\u2019e-\n sito economico inizier\u00e0 al ricovero indice e terminer\u00e0\n alla data di decesso, del trasferimento in un territorio\n non coperto dal sistema di registrazione, o dell\u2019end-\n point dello studio.\n Analisi dei dati\n \u2022 Descrizione Le caratteristiche al basale espresse su scala conti-\n della coorte nua saranno sintetizzate mediante media e deviazio-\n in studio ne standard (oppure mediana e range interquartile),\n mentre quelle espresse su scala categorica mediante\n frequenze assolute e relative.\n \u2022 Esposizione Per ognuno dei quattro indicatori di processo, verran-\n al PDTA no calcolati il numero e la percentuale delle donne\n aderenti (relative alla specifica sub-coorte su cui l\u2019in-\n dicatore \u00e8 definito).\n \u2022 Determinanti Un modello di regressione logistica sar\u00e0 interpolato\n dell\u2019aderenza per identificare le caratteristiche associate all\u2019aderen-\n za di ogni raccomandazione. Precisamente, le caratte-\n ristiche demografiche e cliniche saranno inserite nel\n modello come predittori, mentre l\u2019aderenza o meno a\n quella raccomandazione sar\u00e0 la variabile dipendente.\n \u2022 Insorgenza Lo stimatore di Kaplan-Meier sar\u00e0 utilizzato per calco-\n degli esiti lare la proporzione cumulata di donne che sperimenta\n in studio l\u2019esito clinico di interesse.\n","\n\n\n\n 44 VALUTA PDTA\n\n\n\n \u2022 Costi diretti Per ogni donna, \u201cil costo medio annuale\u201d sar\u00e0 calco-\n lato rapportando i costi sostenuti dal SSN al numero\n di anni-persona accumulati.\n \u2022 Associazione Per mitigare il possibile confondimento dovuto a\n tra esposizione caratteristiche che risultano causalmente associa-\n ed esiti te sia all\u2019aderenza alle raccomandazioni che alla\n sopravvivenza, verr\u00e0 impiegata la metodologia del\n high-dimensional propensity score. Questa tecnica\n 41\n presuppone di stimare la propensione all\u2019aderenza a\n ciascun indicatore mediante l\u2019analisi di tutte le cause\n di ospedalizzazione e tutte le terapie farmacologiche\n ricevute dalle donne incluse nella coorte nei 3 anni\n antecedenti il ricovero indice. Una volta stimato il\n punteggio di propensione mediante un modello di re-\n gressione logistica, ogni donna aderente a una data\n raccomandazione verr\u00e0 appaiata a una donna non\n aderente a tale raccomandazione ma caratterizzata\n da un valore del punteggio di propensione simile. In\n questa coorte appaiata appena definita verr\u00e0 interpo-\n lato un modello di Cox per stimare l\u2019hazard ratio del\n decesso, e il relativo intervallo di confidenza al 95%,\n associato all\u2019aderenza di ogni raccomandazione.\n \u2022 Costi e profilo Il costo medio annuale delle pazienti aderenti e non\n costo-efficacia aderenti a ogni data raccomandazione sar\u00e0 confron-\n tato.\n Il profilo di costo-efficacia sar\u00e0 stimato modellando:\n n la differenza del costo medio annuale tra le donne\n aderenti e quelle non aderenti;\n n la differenza del restricted mean survival time (ossia\n il tempo medio di sopravvivenza) entro ogni grup-\n po in modo da stimare il guadagno in anni associati\n allo svolgimento della raccomandazione.\n Il rapporto incrementale costo-efficacia verr\u00e0 calcola-\n to dividendo la differenza dei costi per la differenza\n dell\u2019efficacia. Per quantificare l\u2019incertezza casuale as-\n sociata a questa misura, verr\u00e0 utilizzato un metodo\n bootstrap non parametrico basato su 1000 ricampio-\n namenti.\n","\n\n\n\n SCHEDE SINTETICHE 45\n\n\n\n Considerazioni Assumendo un\u2019incidenza di tumore della mammella di\n 42\n sulla dimensione 150 casi ogni 1000 anni-persona, e un periodo di\n campionaria reclutamento di 2 anni, in una Regione di 1 milione\n di abitanti dovrebbero essere identificate circa 1500\n donne. Considerando un errore di primo tipo del 5% e\n una potenza dell\u201980%, e assumendo:\n n una sopravvivenza a 5 anni dell\u201987%; 42\n n una proporzione di donne aderenti a una data rac-\n comandazioni pari a 0,8;\n un campione di tale numerosit\u00e0 permetter\u00e0 di rifiuta-\n re l\u2019ipotesi nulla a condizione che l\u2019aderenza sia asso-\n ciata a una sopravvivenza a 5 anni del 92%.\n","\n\n\n\n 46 VALUTA PDTA\n\n\n 2.3 Gestione del paziente preso in carico\n per malattia di Parkinson\n\n Bisogni La malattia di Parkinson (MP) viene annoverata nel\n 43\n insoddisfatti Piano Nazionale delle Cronicit\u00e0 (PNC) tra le cronicit\u00e0\n di conoscenza che, per rilevanza epidemiologica, gravit\u00e0, invalidit\u00e0,\n peso assistenziale ed economico, difficolt\u00e0 di diagno-\n si e di accesso alle cure, necessiterebbero di specifici\n PDTA. Infatti, la complessit\u00e0 della patologia richiede un\n approccio assistenziale multidisciplinare e altamente\n integrato, a seconda delle circostanze e delle fasi di\n malattia, che necessita spesso del coinvolgimento di\n un gran numero di professionisti sanitari (ad esempio\n medico di medicina generale \u2013 MMG, neurologi, fisiatri,\n ecc.) e non sanitari (ad esempio personale dei servizi\n sociali, associazioni di volontariato, ecc.).\n La complessit\u00e0 della gestione della MP, assieme alla ne-\n cessit\u00e0 di una forte integrazione tra il neurologo esper-\n to in disordini del movimento e il MMG, rappresenta\n 44\n l\u2019asse portante delle linee-guida nazionali realizzate\n nel 2013 dall\u2019Accademia per lo Studio della Malattia\n di Parkinson e i Disordini del Movimento (Accademia\n LIMPE-DISMOV), in collaborazione con l\u2019Istituto Supe-\n riore di Sanit\u00e0 e il Ministero della Salute. Considerato il\n continuo avanzamento delle conoscenze, per\u00f2, queste\n risultano poco aggiornate e quindi occorre fare riferi-\n mento alle pi\u00f9 recenti linee-guida del National Institute\n for Health and Care Excellence (NICE) del 2017. 45\n In un siffatto panorama, appare sempre pi\u00f9 necessario\n dotarsi di strumenti di monitoraggio e valutazione che\n consentano di individuare come il paziente affetto da\n MP viene seguito e trattato nelle diverse fasi di malat-\n tia e nei diversi setting assistenziali; ci\u00f2 con il duplice\n scopo di ritardare quanto pi\u00f9 possibile il decorso del-\n la malattia neurodegenerativa e, al contempo, ridurre\n tutte le complicanze e gli eventi negativi associati.\n La presente scheda ha lo scopo di illustrare gli aspetti\n generali da prendere in considerazione quando si in-\n tende costruire un sistema di valutazione del percorso\n assistenziale del paziente con MP, tenendo conto dei\n principali limiti intrinseci delle fonti dati impiegate\n per calcolare i diversi indicatori, ossia le banche dati\n sanitarie amministrative.\n","\n\n\n\n SCHEDE SINTETICHE 47\n\n\n\n Identificazione Quando si intende individuare i pazienti affetti da MP\n della coorte mediante i database amministrativi sanitari (anagrafe\n assistiti, schede di dimissioni ospedaliere - SDO, far-\n maceutica, specialistica ambulatoriale, esenzioni) ci si\n accorge che non \u00e8 possibile distinguere nettamente\n tra MP e parkinsonismi, ossia da tutti quei disturbi\n che, pur presentando caratteristiche simili a quelle\n della MP, prevedono una diversa eziologia. 46\n Infatti, sebbene gli algoritmi di identificazione, alcuni\n dei quali pubblicati in letteratura, 47-49 siano basati sui\n codici di esenzione, di diagnosi all\u2019ospedalizzazione e\n di farmaci prescritti a carico del SSN, la gran parte dei\n pazienti viene catturata proprio mediante la prescri-\n zione di terapie farmacologiche. Queste ultime, per\u00f2,\n non sono esclusive della MP e generano di conseguen-\n za una non precisa identificazione dei pazienti. Al fine\n di rendere la coorte di analisi il pi\u00f9 omogena possibi-\n le, e ridurre la quota di soggetti con parkinsonismi,\n \u00e8 indispensabile dunque prevedere anche un accurato\n elenco di criteri di esclusione che riescano, per quanto\n possibile, a eliminare i pazienti affetti da \u201caltre malat-\n tie extrapiramidali\u201d o da \u201cparkinsonismi atipici rari\u201d.\n Per fare ci\u00f2 \u00e8 possibile, ad esempio, impiegare specifi-\n ci codici per le malattie rare, o ricercare specifici pat-\n tern prescrittivi riservati a patologie diverse dalla MP.\n Applicando specifici criteri di inclusione ed esclusione\n diventa quindi possibile costruire sia la coorte pre-\n valente dei pazienti con MP e parkinsonismi su cui\n valutare l\u2019esposizione al PDTA (indicatori di processo),\n sia la corrispondente coorte incidente (verificando\n l\u2019assenza dei criteri di inclusione in un periodo pre-\n cedente sufficientemente lungo) per valutare l\u2019insor-\n genza degli esiti.\n","\n\n\n\n 48 VALUTA PDTA\n\n\n\n Caratterizzazione Per la MP, al pari delle altre patologie descritte in\n della coorte questo volume, \u00e8 importante fare una corretta carat-\n terizzazione della coorte in termini di sesso, et\u00e0 e\n presenza in anagrafe in un sufficiente periodo di tem-\n po. Proprio quest\u2019ultimo aspetto risulta peculiare se si\n intende diversificare i pazienti per la fase di malattia.\n Infatti, solo analizzando un periodo sufficientemente\n lungo (ad esempio 5 anni) \u00e8 possibile stabilire quali\n pazienti siano in una fase avanzata della malattia. Me-\n diante un\u2019analisi dettagliata della storia prescrittiva \u00e8\n possibile considerare quale proxy della fase avanzata\n di malattia una terapia con farmaci tipici di questa\n fase (ad esempio apomorfina, tolcapone, entacapone,\n opicapone), oppure con levodopa per un periodo suf-\n ficientemente lungo e continuativo (ad esempio alme-\n no due prescrizioni di levodopa a distanza di almeno\n 6 mesi tra la prima e l\u2019ultima prescrizione nell\u2019anno\n precedente la data indice, e almeno una prescrizione\n all\u2019anno nei 4 anni antecedenti la data indice). Una\n criticit\u00e0 che si presenta al momento dell\u2019analisi della\n storia prescrittiva \u00e8 legata al regime di trattamento\n che, sebbene cronico, pu\u00f2 prevedere periodi di sospen-\n sione utili a fronteggiare problematiche connesse al\n trattamento farmacologico.\n Per quel che concerne l\u2019et\u00e0, seppure la MP colpisca\n prevalentemente una popolazione anziana (>65 anni),\n \u00e8 importante studiare tutta la popolazione adulta (\u226518\n anni) al fine di analizzare anche le forme giovanili del-\n la patologia. Se da una parte queste forme contano\n poco in termini numerici, dall\u2019altra pesano in maniera\n rilevante in termini di durata della gestione all\u2019interno\n del SSN e di ricadute sociali ed economiche.\n In generale, sebbene i flussi amministrativi non con-\n sentano di caratterizzare le variabili cliniche, tra cui\n ad esempio il punteggio UPDRS (Unified Parkinson\u2019s\n 50\n Disease Rating Scale) essenziale al fine della stadia-\n zione della malattia, se ben impiegati, consentono di\n confrontare alcune caratteristiche principali che pos-\n sono influenzare le modalit\u00e0 di gestione dei pazienti\n con MP in diversi territori.\n","\n\n\n\n SCHEDE SINTETICHE 49\n\n\n\n Esposizione al La MP e i parkinsonismi presentano differenze nel pro-\n PDTA cesso neurodegenerativo e nella progressione della\n malattia e, pertanto, richiedono una differente gestio-\n ne. Tuttavia, a causa dell\u2019impossibilit\u00e0 di distinguere\n nettamente tra i pazienti affetti da MP e quelli affetti\n da parkinsonismi (si veda \u201cIdentificazione della coor-\n te\u201d), \u00e8 necessario selezionare una serie di indicatori di\n processo validi per entrambi i gruppi di pazienti e in\n grado di assicurare una \u201cminima\u201d gestione appropriata\n di entrambe le categorie di pazienti.\n Tra questi indicatori \u00e8 possibile elencare:\n n L\u2019adeguatezza del numero di visite neurologiche\n (almeno 1 in un anno). La persona con MP o parkin-\n sonismo dovrebbe essere sottoposta a visita neuro-\n logica con cadenza almeno annuale. Intervalli pi\u00f9\n lunghi possono essere considerati \u201cinopportuni\u201d dal\n momento che la comparsa di sintomi invalidanti non\n \u00e8 prevedibile e ritardare l\u2019intervento terapeutico pu\u00f2\n significare la perdita di abilit\u00e0 e lo scadimento della\n qualit\u00e0 della vita,\n n L\u2019utilizzo di clozapina e quetiapina come anti-\n psicotici. L\u2019indicatore, basato sulla raccomanda-\n zione Choosing Wisely n. 2 dell\u2019Accademia LIMPE-\n 51\n DISMOV, deriva dai risultati di diversi studi 52 53 che\n hanno riportato come clozapina e quetiapina, quan-\n do usate per trattare la psicosi nella MP, a differenza\n di altri antipsicotici, non peggiorano i sintomi mo-\n tori e, pertanto, dovrebbero essere impiegate come\n prima scelta nel trattamento della psicosi.\n n Utilizzo di terapie invasive della fase avanzata.\n L\u2019indicatore misura l\u2019aderenza alla raccomandazio-\n ne di impiegare procedure terapeutiche invasive\n quando il trattamento farmacologico convenzionale\n non \u00e8 pi\u00f9 in grado di controllare adeguatamente il\n complesso quadro clinico della fase avanzata. Tali\n procedure sono: infusione sottocutanea continua di\n apomorfina; infusione intraduodenale di levodopa\n (Duodopa) tramite PEG (Percutaneous Endoscopic\n Gastrostomy); intervento neurochirurgico di stimo-\n lazione cerebrale profonda (Deep Brain Stimulation,\n DBS).\n","\n\n\n\n 50 VALUTA PDTA\n\n\n\n Esposizione Infine, coerentemente con quanto riportato nel PNC\n al PDTA e nelle linee-guida, per una corretta gestione dei\n pazienti con MP \u00e8 di estrema importanza definire e\n promuovere un trattamento riabilitativo appropriato\n e personalizzato (Progetto Riabilitativo Individuale,\n PRI). Tuttavia, pur riconoscendo la rilevanza di un in-\n dicatore di processo riguardante la riabilitazione mo-\n toria, ad oggi non esiste uno standard per registrare\n le prestazioni di riabilitazione: alcune realt\u00e0 regionali\n impiegano il flusso delle prestazioni specialistiche\n ambulatoriali, altre invece il flusso delle Prestazioni\n di Riabilitazione. Pertanto, solo quando sar\u00e0 possibile\n avere un\u2019informazione consolidata e uniforme, si dovr\u00e0\n provvedere a includere tra gli indicatori di processo\n anche quelli in grado di fotografare tutti gli aspetti\n inerenti la riabilitazione.\n Insorgenza Un corretto PDTA dovrebbe consentire di evitare le\n degli esiti clinici complicanze della MP e dei parkinsonismi, quali frattu-\n re (in particolare quelle conseguenti a cadute), polmo-\n niti (in particolare polmoniti ab ingestis) e infezioni\n urinarie e sepsi. In questo contesto, i ricoveri possono\n essere considerati \u201cevitabili\u201d se viene attuata una cor-\n retta gestione del paziente nel territorio.\n A partire dalla coorte incidente, individuata secondo\n i criteri sopra elencati, \u00e8 possibile costruire una serie\n di indicatori di esito \u201cnegativo\u201d in grado di stimare\n (con il metodo di Kaplan-Meier) la probabilit\u00e0 di avere\n un ricovero per una delle complicanze sopra riportate,\n condizionata da tutti gli eventi competitivi all\u2019esito in\n studio (compresi decesso e trasferimenti) che accado-\n no durante il follow-up (ad esempio 2 anni).\n Quelli proposti, per\u00f2, sono solo alcuni degli esiti clinici\n che potrebbero essere legati a una gestione non ottima-\n le del paziente con MP o parkinsonismi; eventualit\u00e0 che\n necessita di essere verificata mediante appositi studi\n in grado di mettere in relazione l\u2019aderenza al percorso\n con la manifestazione (o la non manifestazione) degli\n esiti clinici valutati. Pertanto occorre tenere in consi-\n derazione che altri esiti (ad esempio esiti che non com-\n portano l\u2019ospedalizzazione o quelli direttamente riferiti\n dal paziente) non sono inclusi nella proposta, sebbene\n essi possano fornire utili informazioni su come viene\n gestita la malattia.\n","\n\n\n\n SCHEDE SINTETICHE 51\n\n\n\n Insorgenza Per arrivare a delineare un quadro il pi\u00f9 completo pos-\n degli esiti clinici sibile, sarebbe auspicabile integrare le informazioni\n contenute nei database sanitari amministrativi con\n quelle delle cartelle cliniche elettroniche (in modo\n da includere per esempio le variabili cliniche) o con i\n dati provenienti da altri sistemi di raccolta (al fine di\n includere anche informazioni sullo stile di vita e sulle\n percezioni del paziente stesso).\n Estensione Tramite i database amministrativi e i tariffari ad essi\n all\u2019esito riferibili (prezzi dei farmaci, tariffario nazionale per\n economico l\u2019assistenza specialistica ambulatoriale, costi dei Dia-\n gnosis Related Group - DRG ospedalieri) \u00e8 possibile,\n anche per la MP e i parkinsonismi, valutare i costi di-\n retti sostenuti dal SSN per l\u2019intero PDTA. Con questa\n modalit\u00e0 di calcolo \u00e8 possibile stimare un costo medio\n annuo sostenuto dal SSN per un paziente affetto da\n MP o parkinsonismi. Occorre sottolineare, tuttavia,\n che con questa strategia non si tengono in considera-\n zione n\u00e9 i costi diretti sostenuti dal paziente, n\u00e9 quelli\n indirettamente legati alla patologia.\n Analisi dei dati\n \u2022 Descrizione In analogia con le patologie delle precedenti schede,\n della coorte in le caratteristiche dei pazienti inclusi nella coorte sa-\n studio ranno sintetizzate mediante misure come la media e\n deviazione standard, oppure mediana e range inter-\n quartile, per le caratteristiche misurate su scala con-\n tinua, e tramite frequenze assolute e relative per le\n condizioni misurate su scala categorica.\n \u2022 Esposizione al Saranno forniti il numero e la percentuale dei pazien-\n PDTA ti aderenti a ognuno degli indicatori di processo in\n studio.\n \u2022 Determinanti Tramite regressioni saranno indagate eventuali carat-\n dell\u2019aderenza teristiche demografiche e cliniche associate all\u2019ade-\n renza alle raccomandazioni, tenendo conto anche del\n livello di complessit\u00e0 di ogni paziente. In tali modelli\n le caratteristiche individuali (et\u00e0, genere, co-tratta-\n menti, comorbosit\u00e0 e MCS) saranno inserite come co-\n variate, e l\u2019aderenza o meno alla raccomandazione in\n studio sar\u00e0 la variabile dipendente (esito in studio).\n \u2022 Insorgenza La proporzione cumulata di pazienti che sperimenta\n degli esiti un esito clinico durante il follow-up sar\u00e0 calcolata me-\n in studio diante lo stimatore di Kaplan-Meier.\n","\n\n\n\n 52 VALUTA PDTA\n\n\n\n \u2022 Costi diretti Per ogni paziente incluso nella coorte, si rapporter\u00e0 il\n costo sostenuto dal SSN per quell\u2019individuo al numero\n di anni-persona accumulati durante il follow-up eco-\n nomico, in modo da calcolare il \u201ccosto medio annuale\u201d.\n \u2022 Associazione Per poter analizzare l\u2019associazione tra esposizione alle\n tra esposizione diverse raccomandazioni ed esiti clinici saranno pro-\n ed esiti gettati appositi studi con una metodologia simile a\n quella presentata nelle precedenti schede. Il disegno\n di studio pi\u00f9 appropriato, cos\u00ec come le considerazio-\n ni sulla dimensione campionaria, sono attualmente in\n fase di definizione.\n \u2022 Costi e profilo I pazienti aderenti e non aderenti a una data racco-\n costo-efficacia mandazione saranno confrontati per il costo medio\n annuale. Inoltre, si proceder\u00e0 a stimare il profilo di\n costo-efficacia, in analogia con le patologie descritte\n precedentemente.\n","\n\n\n\n\n\n\n\n 3.\n Criticit\u00e0 dei flussi\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n Se l\u2019organizzazione del percorso clinico e il suo adattamento\n alle esigenze socio-assistenziali del singolo paziente sono\n fattori chiave per la piena realizzazione di un PDTA, altret-\n tanto rilevante \u00e8 la sua valutazione. Ricollegandosi quindi\n a quanto indicato nelle premesse, lo sviluppo, l\u2019implementa-\n zione e la valutazione di un PDTA vanno considerati come un\n processo continuo, dove la valutazione del percorso assume\n un significato strategico, con riferimento particolare a:\n n monitorare la distanza tra il percorso assistenziale racco-\n mandato dal PDTA e quello effettivamente sperimentato\n dai pazienti, e identificare le criticit\u00e0 che limitano l\u2019im-\n plementazione del PDTA cos\u00ec come pianificato;\n n valutare l\u2019impatto di tale distanza sui risultati (i processi\n e gli esiti) che il PDTA intende raggiungere;\n n l\u2019esplorazione (la modellizzazione) dei possibili scenari\n che il cambiamento del PDTA, e\/o della sua implementa-\n zione, possa generare in termini di processi\/esiti (effica-\n cia, efficienza, soddisfazione).\n\n Se questo \u00e8 l\u2019impianto metodologico che deve guidare il\n \u201cprocesso continuo\u201d nella direzione del miglioramento della\n qualit\u00e0 delle cure e degli esiti clinici, anche gli strumenti\n","\n\n\n\n 54 VALUTA PDTA\n\n\n informativi, le fonti e le codifiche usate per il monitoraggio\n devono migliorare ed evolvere da un significato (e conse-\n guente impiego) meramente amministrativo-contabile a uno\n pi\u00f9 propriamente epidemiologico.\n\n Come ampiamente descritto negli esempi presi in esame nel\n presente volume, nella sequenza di elementi che caratteriz-\n zano un protocollo di valutazione di una ben definita po-\n polazione bersaglio \u00e8 cruciale la possibilit\u00e0 di identificare i\n processi almeno attraverso le principali codifiche attualmen-\n te adottate dal Ministero della Salute, senza la necessit\u00e0 di\n attivare studi e registri ad hoc (che rimangono indispensabili\n e non sostituibili per rispondere a quesiti pi\u00f9 approfonditi e\n per scopi di ricerca): (1) SDO-DRGs; (2) esenzioni; (3) pre-\n stazioni specialistiche e diagnostiche; (4) farmaci.\n\n Il problema \u00e8 che attraverso questi flussi sanitari molte pa-\n tologie croniche risultano tracciabili in modo insoddisfacen-\n te, per i seguenti problemi:\n n Le esenzioni per patologia nascono con l\u2019obiettivo di\n consentire l\u2019erogazione di prestazioni diagnostiche e te-\n rapeutiche, specifiche per la patologia, senza il contri-\n buto economico del paziente. Ma se queste prestazioni\n non comportano costi elevati, molti pazienti scelgono\n di non far attivare l\u2019esenzione, soprattutto nei casi in\n cui la stessa possa comportare limitazioni nel rilascio di\n certificazioni (ad esempio certificazione di rilascio della\n patente di guida in caso di diabete).\n n La codifica delle schede di dimissione ospedaliera spesso\n non consente di identificare le caratteristiche cliniche e\n il livello di gravit\u00e0 di una patologia, per assenza di co-\n dici identificativi specifici o, anche se esistenti, perch\u00e9\n nel loro impiego vengono privilegiati i codici con tariffe\n pi\u00f9 remunerative rispetto a quelli a maggior rilevanza\n clinica. Va anche rilevato che questo fenomeno \u00e8 tanto\n","\n\n\n\n CRITICIT\u00e0 DEI FLUSSI 55\n\n\n pi\u00f9 presente quanto pi\u00f9 il modello sanitario \u00e8 basato sul\n binomio domanda-offerta prestazionale fra Enti, come \u00e8\n il modello lombardo, rispetto a quello basato sulla Asl,\n di cui l\u2019ospedale \u00e8 una struttura operante principalmen-\n te per la popolazione residente. In quest\u2019ultimo caso, il\n finanziamento attuale avviene per quota capitaria e solo\n nei casi di mobilit\u00e0 sanitaria interaziendale o interregio-\n nale il rimborso avviene per DRG.\n n Particolarmente problematico \u00e8 il versante delle codifiche\n delle prestazioni diagnostiche e specialistiche ambula-\n toriali. In questo caso va detto che l\u2019aggiornamento dei\n nomenclatori tariffari regionali non \u00e8 sincrono rispetto al\n dettato del Ministero della Salute e quindi si verificano\n numerosi disallineamenti fra Regioni. Inoltre, le presta-\n zioni aggiuntive (extra LEA) decise dalle singole Regio-\n ni amplificano questa difformit\u00e0. A differenza degli altri\n principali flussi sanitari, per quello delle prestazioni non\n \u00e8 ancora attivata una classificazione univoca nazionale,\n che consentirebbe analisi e confronti per aggregazioni di\n interesse.\n n Nell\u2019ottica di valutazione del percorso assistenziale reale\n del paziente, andrebbe considerata anche l\u2019opportunit\u00e0\n di un flusso nazionale di impiego nominale sul paziente\n dei dispositivi medici, riferito soprattutto ai dispositivi\n impiantabili (ad esempio protesi di varia natura, pace-\n maker, defibrillatori, ecc.) e a tutti quei dispositivi che\n si caratterizzano come strumenti alternativi\/integrativi\n alle terapie farmacologiche (ad esempio neurostimolatori\n midollari, terapie cellulari somatiche, ecc.).\n"," ","\n\n\n\n\n\n\n\n 4.\n Audit & feedback\n\n\n A cura di Paolo Francesconi\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n Il termine \u201caudit\u201d deriva dal latino audire, ossia \u201cascoltare\u201d,\n e richiama immediatamente al concetto di ascolto e parteci-\n pazione; termine utilizzato nella lingua italiana in vari am-\n biti, nel contesto sanitario viene declinato nella definizione\n di \u201caudit clinico\u201d in riferimento a uno specifico processo\n di miglioramento della qualit\u00e0, non paragonabile quindi alla\n semplice raccolta dati e al confronto della pratica clinica\n con determinati standard. L\u2019audit clinico infatti permette di\n migliorare la pratica clinica attraverso la produzione di reali\n benefici per il paziente, di sviluppare l\u2019apertura al cambia-\n mento e di fornire garanzie sulla qualit\u00e0 dell\u2019assistenza me-\n dica attraverso l\u2019utilizzo di pratiche evidence-based.\n\n Innumerevoli definizioni di audit sono state create nel corso\n dell\u2019ultimo secolo, a partire dal 1956 con la prima definizione\n coniata dall\u2019epidemiologo Paul Anthony Lembcke, tra le quali\n ricordiamo quella del 2002 pubblicata dal National Institute\n for Clinical Excellence (NICE): \u201cL\u2019audit clinico \u00e8 un proces-\n so finalizzato a migliorare le cure offerte al paziente ed i\n risultati ottenuti, attraverso il confronto sistematico delle\n prestazioni erogate con criteri espliciti, l\u2019implementazione\n di cambiamenti a livello individuale e di team e il succes-\n","\n\n\n\n 58 VALUTA PDTA\n\n\n sivo monitoraggio dei fattori correttivi introdotti\u201d, e quella\n coniata dal Ministero della Salute nel 2006: \u201cMetodologia\n di analisi strutturata e sistematica per migliorare la qualit\u00e0\n dei servizi sanitari, applicata dai professionisti attraverso\n il confronto sistematico con criteri espliciti dell\u2019assistenza\n prestata, per identificare scostamenti rispetto a standard\n conosciuti o di best practice, attuare le opportunit\u00e0 di cam-\n biamento individuato ed il monitoraggio dell\u2019impatto delle\n misure correttive introdotte\u201d.\n\n\n L\u2019aspetto fondamentale dell\u2019audit clinico quale strumento di\n miglioramento della qualit\u00e0 dei servizi e delle cure offerte\n viene messo in risalto nella definizione del 1998 di Scally e\n Donaldson di \u201cClinical governance\u201d, della quale l\u2019audit viene\n considerato come uno dei principali determinanti.\n\n Con il termine \u201caudit & feedback\u201d (A&F) si intende a questo\n proposito un intervento che preveda, in seguito alla raccolta\n di dati sulla pratica clinica e al loro confronto con standard\n prestabiliti, la consegna agli operatori sanitari dei dati re-\n lativi alla loro performance e la valutazione della propria\n attivit\u00e0 basata sul confronto con i suddetti standard di rife-\n rimento. Il \u201cfeedback\u201d consiste dunque nella restituzione ai\n professionisti dei risultati del loro operato e nel confronto\n con standard professionali e di best practice condivisi, con\n lo scopo di incoraggiare i singoli professionisti a perseguire\n un miglioramento nella loro pratica clinica nel momento in\n cui si verifichi un gap tra il loro operato e lo standard desi-\n derato.\n Nonostante la strategia di A&F sia ampiamente utilizzata nel\n contesto sanitario, permane tuttavia un margine d\u2019incertez-\n za riguardo alla reale efficacia di questa tecnica nel miglio-\n rare concretamente la qualit\u00e0 delle pratiche assistenziali;\n parecchi studi controllati randomizzati sono stati condotti\n","\n\n\n\n AUDIT & FEEDBACK 59\n\n\n in differenti Paesi, per valutare non solo il livello di efficacia\n dell\u2019A&F ma anche per esaminare quali elementi metodologi-\n ci nello svolgimento dell\u2019A&F possano avere maggior impatto\n in termini di risultati. La pi\u00f9 recente e importante revisio-\n ne sistematica sull\u2019efficacia dell\u2019A&F \u00e8 quella pubblicata nel\n 2012 dai ricercatori del gruppo EPOC (Effective Practice and\n Organization of Care - Cochrane Italia), che ha analizzato\n 140 studi controllati randomizzati sull\u2019efficacia della stra-\n tegia A&F: la conclusione finale della review \u00e8 che questa\n tecnica generalmente conduce a miglioramenti nella pratica\n professionale di piccola entit\u00e0 ma potenzialmente incremen-\n tabili, poich\u00e9 sono state notate delle differenze nei risultati\n a seconda delle modalit\u00e0 di svolgimento degli A&F e a secon-\n da del livello della \u201cbaseline performance\u201d degli operatori\n sanitari stessi. 54\n\n Nello specifico, la strategia di A&F si fonda sul seguente ra-\n zionale: data la limitata capacit\u00e0 dei professionisti di auto-\n valutare concretamente e accuratamente il proprio operato,\n il momento di restituzione personale dei risultati ottenuti, il\n confronto con standard definiti e condivisi e la presa di co-\n scienza del gap esistente tra i risultati personali e gli stan-\n dard stessi promuovono la crescita della consapevolezza e\n della necessit\u00e0 di dover migliorare la propria pratica clinica.\n Di conseguenza, se la \u201cbaseline performance\u201d di un operato-\n re \u00e8 bassa in partenza, ci sar\u00e0 un margine di miglioramento\n pi\u00f9 ampio ed \u00e8 proprio qui che la strategia di A&F dar\u00e0 i\n risultati migliori.\n\n Oltre a questo aspetto, la review ha permesso di evidenziare\n altre caratteristiche, inerenti alla modalit\u00e0 stessa di svolgi-\n mento dell\u2019A&F, che permettono di rendere questa strategia\n pi\u00f9 efficace in termini di miglioramento della clinical prac-\n tice e, di conseguenza, degli esiti di salute dei pazienti.\n Innanzitutto l\u2019efficacia dell\u2019A&F tende a essere maggiore se\n","\n\n\n\n 60 VALUTA PDTA\n\n\n i dati raccolti vengono presentati e restituiti ai professio-\n nisti sia in forma verbale che scritta, a intervalli temporali\n regolari e non troppo lontani rispetto al periodo di raccolta\n dei dati stessi, anche se la frequenza degli intervalli non \u00e8\n chiaramente definibile in modo ottimale e valido per tutti\n i contesti. Un aspetto molto importante emerso dalla re-\n view riguarda il miglioramento dell\u2019efficacia dell\u2019A&F quando\n il \u201cfeedback\u201d viene restituito da supervisori o colleghi sti-\n mati, nell\u2019ambito quindi della \u201cpeer comparison\u201d, anzich\u00e9\n da amministratori o ricercatori; a questo proposito, \u00e8 evi-\n dente che i messaggi negativi e punitivi vadano evitati in\n favore di un atteggiamento che favorisca l\u2019interpretazione\n del gap esistente tra la pratica degli operatori e gli stan-\n dard condivisi, e che favorisca la scelta di azioni correttive\n per modificare il comportamento. L\u2019ultima osservazione, ma\n non per questo meno importante, riguarda la constatazione\n che l\u2019efficacia dell\u2019intervento \u00e8 passibile di miglioramento\n ogniqualvolta venga inclusa, nella fase preliminare di dise-\n gno dell\u2019intervento di A&F, una base teorica che espliciti\n la capacit\u00e0 dell\u2019intervento di produrre determinati esiti e le\n modalit\u00e0 per raggiungerli.\n\n Ad oggi si rende necessario continuare la ricerca sull\u2019effica-\n cia delle strategie di A&F senza per\u00f2 replicare studi e risul-\n tati gi\u00e0 consolidati negli anni: il suggerimento \u00e8 quello di\n avviare studi di efficacia comparativa volti alla valutazione\n di componenti specifiche e argomentate, derivanti dalle os-\n servazioni e associazioni che abbiamo ormai consolidato a\n livello teorico, e di andare inoltre a studiare il profilo di effi-\n cacia delle strategia di A&F in ambiti fino ad ora poco esplo-\n rati, come ad esempio l\u2019assistenza territoriale o domiciliare.\n","\n\n\n\n AUDIT & FEEDBACK 61\n\n\n 4.1 L\u2019esperienza dell\u2019Agenzia Regionale di Sanit\u00e0\n della Toscana: il Programma Osservazione\n Territorio-Malattie Croniche (PrOTer-MaCro)\n\n Proprio nell\u2019ambito dell\u2019assistenza primaria a livello territoria-\n le, l\u2019Agenzia regionale di sanit\u00e0 toscana (ARS) ha sviluppato\n un modello di restituzione dei risultati della pratica clinica, in\n termini di indicatori di processo, esito e costo, ai professio-\n nisti coinvolti nei percorsi di cronicit\u00e0 territoriali, nello spe-\n cifico ai medici coordinatori di AFT (Aggregazione funzionale\n territoriale) e ai medici di comunit\u00e0 referenti di AFT.\n\n Il modello di restituzione dei risultati ai professionisti coin-\n volti prevede, oltre alla pubblicazione degli indicatori su un\n portale web dedicato (il Portale Programma Osservazione\n Territorio-Malattie Croniche, PrOTer-MaCro), nel quale gli in-\n dicatori possono essere visualizzati secondo vari livelli di ag-\n gregazione (box 4.1), l\u2019invio ai coordinatori di AFT, da parte\n di ARS stessa, di specifiche schede di sintesi degli indicatori\n di processo, esito e spesa relativi alla cura degli assistiti\n di ciascuna singola AFT di appartenenza (figura 4.1); ogni\n scheda di sintesi fa riferimento a un particolare PDTA rela-\n tivo all\u2019assistenza territoriale, che pu\u00f2 essere agevolmente\n consultato anche online tramite l\u2019accesso al portale di ARS\n da parte del singolo medico coordinatore AFT o medico di\n comunit\u00e0 con le credenziali personali di accesso. Tramite la\n visualizzazione del grafico di sintesi specifico e tramite l\u2019ac-\n cesso al portale di ARS, i professionisti possono visualizzare\n non solo i risultati della propria AFT rispetto a un valore che\n rappresenta la media regionale, ma anche come la singola\n AFT si posiziona rispetto alle altre AFT. L\u2019invio della scheda\n di sintesi da parte di ARS avviene settimanalmente, in alle-\n gato a una mail di presentazione del PDTA di riferimento in\n cui viene inoltre suggerita al medico coordinatore di AFT\/\n medico di comunit\u00e0 la possibilit\u00e0 di promuovere il self audit\n","\n\n\n\n 62 VALUTA PDTA\n\n\n BOX 4.1 Possibili aggregazioni degli indicatori\n di monitoraggio\n\n\n La scheda di sintesi d\u00e0 una visualizzazione completa del PDTA di\n interesse per un livello selezionato di aggregazione e per l\u2019anno pi\u00f9\n recente disponibile: tutti gli indicatori della condizione cronica in\n esame sono riportati graficamente, raggruppati in misure di proces-\n so, esito e costo.\n I livelli di aggregazione disponibili sono:\n n per Asl di residenza: gli indicatori sono calcolati sugli assistiti\n residenti nelle Asl, le quali sono visualizzabili singolarmente op-\n pure all\u2019interno della Regione;\n n per Zona-Distretto di residenza: gli indicatori sono calcolati\n sugli assistiti residenti nelle zone-Distretto, le quali sono visua-\n lizzabili singolarmente, nella Asl di riferimento o nella Regione;\n n per Aggregazione Funzionale Territoriale: gli indicatori sono\n calcolati sugli assistiti i cui medici afferiscono alle diverse AFT,\n le quali sono visualizzabili singolarmente, all\u2019interno della zona-\n Distretto o della Asl di riferimento;\n n per Casa della Salute: gli indicatori sono calcolati sugli assistiti\n residenti i cui medici afferiscono alle diverse CdS, le quali sono\n visualizzabili singolarmente, all\u2019interno della zona-Distretto o\n all\u2019interno della Asl di riferimento;\n n per Medici di Medicina Generale in AFT: gli indicatori sono\n calcolati sugli assistiti dei singoli medici in AFT, i quali sono\n visualizzabili solo all\u2019interno della AFT a cui afferiscono;\n n per Medici di Medicina Generale in CdS: gli indicatori sono\n calcolati sugli assistiti dei singoli medici in CdS, i quali sono\n visualizzabili solo all\u2019interno della CdS a cui afferiscono.\n I grafici utilizzati in corrispondenza di ogni indicatore, il cui nome\n \u00e8 riportato a sinistra, sono del tipo \u201cspine chart\u201d: sono costituiti\n da una barra celeste, una azzurra e uno o pi\u00f9 pallini o triangoli, che\n rappresentano le unit\u00e0 di osservazione. Queste sono diverse a se-\n conda del livello selezionato: Asl, zona-Distretto, AFT, MMG in AFT\n (pallini), CdS e MMG in CdS (triangoli). In dettaglio:\n","\n\n\n\n AUDIT & FEEDBACK 63\n\n\n\n n la barra celeste rappresenta il range tra il valore minimo e quel-\n lo massimo dell\u2019indicatore raggiunto dalle unit\u00e0 di osservazione\n nella Regione (per Asl, zone-Distretto, AFT e CdS) o nella AFT\/\n CdS selezionata (per MMG in AFT e MMG in CdS);\n n la barra azzurra sovrapposta alla prima rappresenta il range di\n valori dell\u2019indicatore all\u2019interno del quale si colloca il 50% (tra il\n 25\u00b0 e il 75\u00b0 percentile) delle unit\u00e0 di osservazione nella Regione\n (per Asl, zone-Distretto, AFT e CdS) o nella AFT\/CdS selezionata\n (per MMG in AFT e MMG in CdS).\n I pallini\/triangoli, ovvero le singole unit\u00e0 di osservazione, sono\n colorati a seconda del loro valore:\n n il giallo indica valori della misura statisticamente simili al rife-\n rimento (regionale o di AFT\/CdS), tenuto conto delle variazioni\n di numerosit\u00e0 della popolazione;\n n rosso, verde e blu indicano valori della misura statisticamente\n diversi dal riferimento (regionale o di AFT\/CdS), tenuto conto\n delle variazioni di numerosit\u00e0 della popolazione.\n Passando il mouse sopra le estremit\u00e0 delle barre e sopra i pallini\/\n triangoli, vengono visualizzati i valori e le informazioni di riferi-\n mento.\n Alla destra di ogni grafico \u00e8 riportato il valore regionale dell\u2019indi-\n catore: per Asl, zona-Distretto, AFT e MMG in AFT \u00e8 calcolato su\n tutti i medici; per CdS e MMG in CdS \u00e8 calcolato sui soli medici in\n Casa della Salute. \u00c8 inoltre possibile selezionare un indicatore per\n vederne i dettagli.\n Evidenziando una Asl, una zona, una AFT, una CdS o un MMG, a\n seconda del livello scelto, il pallino\/triangolo corrispondente alla\n scelta appare pi\u00f9 grande e, di conseguenza, pi\u00f9 individuabile. L\u2019e-\n videnziazione \u00e8 predefinita per chi effettua il login: per i Direttori\n di Dipartimento viene evidenziata la Asl, per i Direttori di zona la\n zona-Distretto di riferimento, per i Coordinatori di AFT o Medici di\n Comunit\u00e0 l\u2019AFT di riferimento, per i MMG il medico stesso.\n \u00c8 infine possibile scaricare la scheda di sintesi in vari formati, uno\n dei quali mantiene la propriet\u00e0 di visualizzazione delle informazioni\n tramite contatto col mouse.\n","\n\n\n\n 64 VALUTA PDTA\n\n\n\n Figura 4.1 Scheda di sintesi degli indicatori di\n monitoraggio PDTA - insufficienza cardiaca cronica\n","\n\n\n\n AUDIT & FEEDBACK 65\n\n\n dei singoli MMG della AFT, trasmettendo loro le credenziali\n di login al portale PrOTer per la visualizzazione dei risultati\n della loro pratica clinica rispetto agli altri MMG, questi ulti-\n mi visualizzati in forma anonima.\n\n L\u2019invio settimanale di ogni specifico grafico di sintesi de-\n gli indicatori relativo a un PDTA, per un totale di 19 PDTA\n sull\u2019assistenza territoriale, viene utilizzato da ciascun medi-\n co coordinatore di AFT\/medico di comunit\u00e0 come strumen-\n to essenziale durante gli audit clinici che essi regolarmente\n svolgono insieme ai MMG della propria AFT, con lo scopo di\n facilitare l\u2019individuazione di eventuali ambiti dove la loro\n pratica si scosta in modo significativo dalla media delle altre\n AFT (pallini rossi o blu dei grafici di sintesi) e sui quali poter\n eventualmente attivare approfondimenti e azioni di miglio-\n ramento: in questo contesto la presentazione dei grafici di\n sintesi e le discussioni condivise costituiscono gli strumenti\n principali della strategia di A&F. Questo processo \u00e8 facilitato\n dalla possibilit\u00e0 che viene offerta a ogni singolo MMG, cio\u00e8\n quella di poter visualizzare e analizzare, come precedente-\n mente menzionato, i risultati della propria attivit\u00e0 clinica\n tramite confronto con gli altri MMG della sua AFT di appar-\n tenenza. Durante gli A&F guidati dai medici coordinatori di\n AFT\/medici di comunit\u00e0, i risultati relativi agli indicatori di\n processo, esito e costo vengono restituiti sia in forma scrit-\n ta, tramite i grafici elaborati da ARS, sia in forma verbale,\n tramite discussione dei punti di forza e dei punti di criticit\u00e0\n dove l\u2019operato clinico si discosta dagli standard condivisi.\n\n Quando tutte le 19 schede di sintesi degli indicatori dei PDTA\n territoriali sono state inviate settimanalmente ai professio-\n nisti coinvolti, viene infine trasmesso un questionario di\n gradimento con 13 quesiti a risposta codificata o libera, in\n cui ogni medico referente di AFT\/medico di comunit\u00e0 ha la\n possibilit\u00e0 di rispondere se si \u00e8 avvalso delle schede di sinte-\n","\n\n\n\n 66 VALUTA PDTA\n\n\n si di ARS come strumento durante gli A&F della propria AFT,\n se ha rilevato criticit\u00e0 nell\u2019operato dei propri MMG rispetto\n alle altre AFT, se ha discusso delle criticit\u00e0 evidenziate e se\n sono state elaborate delle soluzioni in riferimento alle criti-\n cit\u00e0 stesse. Viene inoltre richiesto al professionista se ritiene\n che lo strumento utilizzato sia stato utile nella sua attivit\u00e0\n di coordinamento della AFT e che la qualit\u00e0 delle cure ero-\n gate possa essere realmente migliorata a seguito dell\u2019imple-\n mentazione delle soluzioni elaborate.\n\n\n I risultati sono generalmente buoni. Ad esempio, nel tardo\n autunno del 2020, nonostante la particolare situazione le-\n gata alla pandemia, 34 professionisti tra coordinatori di AFT\n e medici di comunit\u00e0 referenti per le cure primarie hanno\n compilato il questionario online. Di questi, 26 (76,5%) han-\n no riferito che le schede di sintesi avevano rilevato criticit\u00e0\n non conosciute, 31 (91,2%) che dette criticit\u00e0 sono state di-\n scusse con i colleghi della AFT, 21 (62%) di aver promosso la\n consultazione individuale del portale e 25 che nel complesso\n l\u2019invio delle schede di sintesi \u00e8 stato ritenuto utile.\n","\n\n\n\n\n\n\n\n Appendice.\n Considerazioni sulla\n\n dimensione campionaria\n e dintorni\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n Gli studi basati su dati raccolti dal mondo reale sono spesso\n condotti su ampie popolazioni. Ad esempio, mediante l\u2019u-\n tilizzo dei flussi correnti \u00e8 possibile tracciare i percorsi as-\n sistenziali dei beneficiari del SSN residenti in una Regione,\n o anche di pi\u00f9 Regioni. Bisogna tuttavia considerare che\n l\u2019interesse \u00e8 rivolto a (1) estrarre la quota della popolazione\n esposta al PDTA di interesse, (2) identificare quella parte di\n tale popolazione che sperimenta l\u2019esito in studio ed even-\n tualmente (3) evidenziare (essere in grado di apprezzare)\n un certo effetto del trattamento. Ci\u00f2 necessariamente riduce\n la numerosit\u00e0 della coorte (quanto pi\u00f9 l\u2019esposizione \u00e8 rara),\n e con essa il numero di esiti da essa generato (quanto pi\u00f9\n l\u2019esito \u00e8 raro), cos\u00ec riducendo la possibilit\u00e0 che l\u2019effetto di\n interesse possa essere stimato con un livello di incertezza\n causale accettabile (specie se l\u2019effetto che si vuole apprez-\n zare \u00e8 di piccola entit\u00e0).\n\n Tale premessa suggerisce che, analogamente ai trial clinici,\n anche il protocollo di uno studio basato su dati dal mon-\n do reale deve riportare una specifica sezione che, basandosi\n sui quesiti al quale lo studio intende rispondere, discuta gli\n aspetti che riguardano la dimensione campionaria, la poten-\n","\n\n\n\n 68 VALUTA PDTA\n\n\n za dello studio e il minimo effetto evidenziabile. Tuttavia,\n a differenza dei trial clinici per i quali errore di primo tipo,\n potenza e minimo effetto evidenziabile condizionano la nu-\n merosit\u00e0 campionaria (N), in questo caso N \u00e8 predetermi-\n nata dalla dimensione della popolazione bersaglio e dalla\n frequenza dell\u2019esposizione in studio. In queste condizioni\n risulta spesso pi\u00f9 opportuno verificare se la popolazione ber-\n saglio disponibile \u00e8 sufficientemente numerosa per risponde-\n re al quesito principale dello studio.\n\n\n In pratica, questi aspetti devono essere trattati in modo di-\n verso a seconda che l\u2019obiettivo dello studio sia di tipo de-\n scrittivo\/esplorativo o analitico.\n\n Obiettivo descrittivo\/esplorativo. Nel caso che stiamo trat-\n tando, un obiettivo di questo tipo \u00e8 quello che riguarda la\n misura dell\u2019aderenza a una certa raccomandazione. Il controllo\n dell\u2019incertezza casuale equivale in questo caso a verificare se\n l\u2019errore da cui sar\u00e0 affetta la quantit\u00e0 da stimare sia tollerabile\n (ovvero se vale la pena effettuare lo studio con la popolazione\n disponibile). A tal fine, essendo prefissato il numero di com-\n ponenti della coorte (N), l\u2019errore D sar\u00e0 funzione:\n n dell\u2019errore di primo tipo (\u03b1) che lo studio \u00e8 disposto ad\n accettare;\n n della misura attesa (ad esempio, percentuale di aderenti);\n sembra paradossale suggerire che occorre \u201cindovinare\u201d la\n percentuale di interesse prima di effettuare un\u2019indagine\n che ha lo scopo di misurare la prevalenza, ma \u00e8 proprio\n cos\u00ec. Molto spesso, per\u00f2, c\u2019\u00e8 qualche indizio che permet-\n te di avvicinarsi al valore reale. Se proprio non esistono\n indizi, si possono costruire scenari plausibili ognuno ca-\n ratterizzato da un valore atteso.\n","\n\n\n\n CONSIDERAzIONI SULLA DIMENSIONE CAMPIONARIA E DINTORNI 69\n\n\n Combinando le tre quantit\u00e0 (N, \u03b1 e P) si ottiene:\n\n\n P\u00b7(1\u2013P)\n D = \uf77a \u03b1\/2 \u00b7 (Eq. 1)\n N\n\n dove z\u03b1\/2 \u00e8 la deviata standardizzata corrispondente a una\n delle due code dell\u2019errore di primo tipo \u03b1 accettato.\n 0,5 \u00b7 (1\u2013 0,5)\n D = 1,96 \u00b7 = 0,3%\n 80.000\n Cos\u00ec, ad esempio, si ipotizzi di essere interessati a stimare\n l\u2019aderenza alle terapie farmacologiche nell\u2019anno successivo\n alla dimissione dal ricovero indice con diagnosi di scompen-\n so cardiaco (SC).\n R 0\u2013R 1 \u00b7 N 0\u2013 r+1 \u2013 \uf77a \u03b1\/2 \u00b7 (r+1)R (1\u2013R)\n (Eq. 2)\n Ipotizzando un\u2019incidenza di SC di 30 casi ogni 10.000 anni-\n R 0\u2013R 1\n \uf77a \u03b2 =\n 55\n rR 1(1\u2013R 1)+R 0(1\u2013R 0)\n persona nella classe di et\u00e0 di interesse, immaginando di\n scegliere un periodo di reclutamento di 1 anno (ad esempio\n dal 2014), e considerando che nel periodo in studio ci si\n aspetta una mortalit\u00e0 intraospedaliera del 7%, una popo-\n 56\n lazione di 35 milioni di beneficiari del SSN (ovvero tutta la\n popolazione italiana di quella fascia di et\u00e0) generer\u00e0 poco\n pi\u00f9 di 100.000 dimessi vivi da un ricovero con SC come causa\n principale. Se ci si aspetta che l\u201980% di essi riceva una prima\n prescrizione (indice) di beta-bloccante entro tre mesi dalla\n dimissione indice (circa 80.000 pazienti) e si vuole apprez-\n P\u00b7(1\u2013P)\n D = \uf77a \u03b1\/2 \u00b7\n (Eq. 1)\n zare un\u2019aderenza (PDC) di almeno il 50% durante il primo\n N\n anno dalla prescrizione indice, in queste condizioni:\n 0,5 \u00b7 (1\u2013 0,5)\n D = 1,96 \u00b7 = 0,3%\n 80.000\n\n\n\n\n\n R 0\u2013R 1 \u00b7 N 0\u2013 r+1 \u2013 \uf77a \u03b1\/2 \u00b7 (r+1)R (1\u2013R)\n \uf77a \u03b2 = R 0\u2013R 1 (Eq. 2)\n rR 1(1\u2013R 1)+R 0(1\u2013R 0)\n","\n\n\n\n 70 VALUTA PDTA\n\n\n ovvero l\u2019aderenza vera potrebbe cadere nell\u2019intervallo (50% \u00b1\n 0,3% \uf0e0) 49,7% - 50,3% con una probabilit\u00e0 del 95% (l\u2019er-\n rore di primo tipo accettato).\n\n A titolo esemplificativo, si applichi quanto visto alle 20 Re-\n gioni italiane immaginando un periodo di reclutamento com-\n preso tra 1 e 5 anni. La tabella riporta i valori di D:\n\n\n Anni di reclutamento dei casi di SC\n Regione 1 2 3 4 5\n Valle d\u2019Aosta 7,4 5,2 4,3 3,7 3,3\n Piemonte 1,2 0,9 0,7 0,6 0,6\n Lombardia 0,8 0,6 0,5 0,4 0,4\n Liguria 2,0 1,4 1,2 1,0 0,9\n Trentino AA 2,7 1,9 1,6 1,3 1,2\n Veneto 1,2 0,9 0,7 0,6 0,5\n Friuli VG 2,4 1,7 1,4 1,2 1,1\n Emilia-Romagna 1,3 0,9 0,7 0,6 0,6\n Toscana 1,4 1,0 0,8 0,7 0,6\n Umbria 2,8 2,0 1,6 1,4 1,3\n Marche 2,1 1,5 1,2 1,1 1,0\n Lazio 1,1 0,8 0,6 0,6 0,5\n Abruzzo 2,3 1,6 1,3 1,2 1,0\n Molise 4,8 3,4 2,8 2,4 2,1\n Campania 1,2 0,8 0,7 0,6 0,5\n Puglia 1,4 1,0 0,8 0,7 0,6\n Basilicata 3,6 2,5 2,1 1,8 1,6\n Calabria 2,0 1,4 1,1 1,0 0,9\n Sicilia 1,2 0,9 0,7 0,6 0,6\n Sardegna 2,1 1,5 1,2 1,0 0,9\n","\n\n\n\n CONSIDERAzIONI SULLA DIMENSIONE CAMPIONARIA E DINTORNI 71\n\n\n Questo vuol dire che, ipotizzando di accettare un margine\n di errore D = 3%, un anno di reclutamento \u00e8 quasi sempre\n sufficiente, ad eccezione del Molise e della Basilicata per\n le quali sono necessari almeno 3 anni e 2 anni di reclu-\n tamento per ottenere una stima accettabile dell\u2019aderenza.\n Per la Valle d\u2019Aosta, tuttavia, non sono sufficienti neanche\n 5 anni, se non accettando un margine di errore rispettiva-\n mente del 3,3%.\n\n Obiettivo analitico. Nel caso che stiamo trattando un obiet-\n tivo di questo tipo \u00e8 quello che riguarda la misura dell\u2019asso-\n ciazione tra due fattori\/caratteristiche tra quelle in studio.\n Ad esempio, potremmo essere interessati a valutare se l\u2019a-\n derenza alle raccomandazioni sia associata negativamente\n all\u2019insorgenza di un esito clinico. In questo caso, al contrario\n di quello precedente, abbiamo un\u2019ipotesi da saggiare (verifi-\n care) che normalmente identifichiamo con l\u2019ipotesi nulla. Nel\n nostro caso, stiamo immaginando che l\u2019aderenza non abbia\n nella realt\u00e0 alcun effetto sull\u2019esito in studio e che quanto os-\n serviamo sia semplicemente frutto dell\u2019incertezza casuale in-\n sita in ogni osservazione. Il controllo dell\u2019incertezza casuale\n equivale in questo caso a verificare se, date certe premesse\n sugli errori che siamo disposti ad accettare, l\u2019ipotesi nulla\n possa essere accettata o rifiutata. In altri termini, lo studio\n valutativo viene pianificato con lo scopo di sottoporre alla\n prova dei fatti una teoria (ad esempio, l\u2019esposizione al PDTA\n riduce l\u2019insorgenza dell\u2019esito), ma per far questo dobbiamo\n fare i conti con l\u2019incertezza insita in ogni misurazione. A tal\n fine, essendo prefissato il numero di componenti della coorte\n (N), dobbiamo prefissare altre quantit\u00e0:\n n come sopra, l\u2019errore di primo tipo (\u03b1) che lo studio \u00e8\n disposto ad accettare;\n n i componenti della coorte esposti (N ) e non esposti\n 1\n (N = r \u2022 N ) alle cure di interesse, ovvero aderenti o non\n 1\n 0\n aderenti al PDTA (in modo che N = N +N e r = N \/N );\n 0\n 1\n 1\n 0\n","\n\n\n\n 72 VALUTA PDTA\n\n\n n il rischio dell\u2019esito in studio negli esposti (R ) e non\n 1\n esposti (R ) alle cure di interesse (dove il rischio pu\u00f2 es-\n 0\n sere espresso dall\u2019incidenza cumulata); di nuovo, sembra\n paradossale suggerire che occorre \u201cindovinare\u201d il rischio\n negli esposti e nei non esposti (e quindi il rapporto tra\n rischi RR=R \/R ) prima di effettuare un\u2019indagine che ha\n 1\n 0\n come obiettivo la valutazione del rapporto tra rischi. In\n questo caso, tuttavia, qualche serio indizio \u00e8 spesso di-\n sponibile riguardando:\n \u2022 l\u2019incidenza nei non esposti, quantit\u00e0 questa spesso di-\n sponibile dai sistemi di registrazione corrente e\/o dalla\n letteratura (R : con quale frequenza ci aspettiamo che\n P\u00b7(1\u2013P)\n D = \uf77a \u03b1\/2 \u00b7 N 0 (Eq. 1)\n i pazienti sperimentino l\u2019esito di interesse entro l\u2019oriz-\n zonte temporale in studio?);\n \u2022 l\u2019effetto dell\u2019esposizione al PDTA di interesse ritenuto\n clinicamente rilevante (RR), quantit\u00e0 questa che, pre-\n fissata, deve essere moltiplicata per R per ottenere R .\n 0,5 \u00b7 (1\u2013 0,5)\n D = 1,96 \u00b7 = 0,3% 0 1\n Combinando queste quantit\u00e0, la potenza per apprezzare\n 80.000\n una differenza nel rischio tra esposti (R ) e non esposti\n 1\n (R ) \u00e8 data da:\n 0\n R 0\u2013R 1 \u00b7 N 0\u2013 r+1 \u2013 \uf77a \u03b1\/2 \u00b7 (r+1)R (1\u2013R)\n \uf77a \u03b2 = R 0\u2013R 1 (Eq. 2)\n rR 1(1\u2013R 1)+R 0(1\u2013R 0)\n\n\n dove (R\u00af =R 1 + r\u2219R 0)\u2044(r + 1) \u00e8 il rischio nell\u2019intera coorte.\n In teoria l\u2019equazione potrebbe essere risolta per l\u2019inco-\n gnita di interesse (R \u2013 R , ovvero effetto evidenziabile\n 0\n 1\n dallo studio) ma la soluzione richiede il calcolo itera-\n tivo. Si consiglia dunque di impostare in un semplice\n foglio Excel l\u2019equazione sopra riportata modificando i\n valori di R fino a quando non si ottiene un valore di z \u03b2\n 1\n corrispondente alla potenza desiderata (ad esempio z \u03b2\n = 0,842 se si desidera una potenza dell\u201980%). In alter-\n","\n\n\n\n CONSIDERAzIONI SULLA DIMENSIONE CAMPIONARIA E DINTORNI 73\n\n\n nativa, sono disponibili in rete alcuni calcolatori che,\n utilizzando il metodo ora descritto, consentono di otte-\n nere agevolmente l\u2019incognita di interesse (ad esempio,\n http:\/\/www.sample-size.net\/proportions-effect-size\/).\n\n Si torni al caso specifico dell\u2019aderenza alle raccomandazioni\n dei pazienti dimessi per SC. Con:\n n un\u2019incidenza attesa di 30 casi ogni 10.000 anni-persona\n 55\n nella classe di et\u00e0 di interesse;\n n immaginando di scegliere un periodo di reclutamento di\n 3 anni (ad esempio dal 2012 al 2014);\n n considerando che nel periodo in studio ci si aspetta una\n 56\n mortalit\u00e0 intraospedaliera del 7%;\n n assumendo che l\u201980% dei dimessi vivi riceva una prima\n prescrizione (indice) di beta-bloccante entro 3 mesi dalla\n dimissione indice;\n n in una Regione medio-piccola come la Basilicata (circa\n 325.000 residenti nella fascia di et\u00e0 di interesse), reclu-\n tando la coorte durante un triennio, dovremmo attender-\n ci che poco pi\u00f9 di N = 2270 individui verranno inclusi\n nella coorte in studio.\n\n Si ipotizzi ora un\u2019aderenza alla raccomandazione sulle tera-\n pie farmacologiche del 50%, ovvero che i componenti della\n coorte che non aderiscono alla raccomandazione siano (N =)\n 0\n 1135, e che questi pazienti sperimentino l\u2019esito con un\u2019inci-\n denza cumulata di (R = 0,3 =) 340 eventi in 4 anni (si veda\n 0\n la figura 1.5).\n\n Accettando un errore di primo tipo del 5% e richiedendo allo\n studio una potenza dell\u201980%, il lettore pu\u00f2 verificare che lo\n studio sar\u00e0 in condizioni di rifiutare l\u2019ipotesi nulla a condi-\n zione che nei componenti della coorte che aderiscono alla\n raccomandazione l\u2019esito si verifichi con un\u2019incidenza cumula-\n ta di (R = 0,247) 280 eventi in 4 anni, ovvero a condizione\n 1\n","\n\n\n\n 74 VALUTA PDTA\n\n\n che l\u2019aderenza alla raccomandazione sia in grado di ridurre\n l\u2019insorgenza di esiti da 340 a 280 eventi ogni 100 pazienti.\n Poich\u00e9 la riduzione richiesta \u00e8 troppo ottimistica rispetto a\n quanto ci si potrebbe attendere nella realt\u00e0, risulta impro-\n babile che lo studio sia in grado di evidenziare un effetto\n dell\u2019aderenza pi\u00f9 realistico. Ad esempio, se si desiderasse\n mettere in evidenza una riduzione del rischio da 0,3 a 0,28\n dovremmo disporre di una coorte di 16.000 pazienti che ini-\n zia la terapia in esame di cui sperimenta un\u2019aderenza \u226575%.\n Una numerosit\u00e0 di quest\u2019ordine di grandezza pu\u00f2 essere\n raggiunta da una Regione con una numerosa popolazione\n (Piemonte, Lombardia, Veneto, Emilia-Romagna, Lazio, Cam-\n pania o Sicilia) o assemblando le popolazioni di pi\u00f9 Regioni.\n","\n\n\n\n\n\n\n\n Bibliografia\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n 1. MaCroScopio (Osservatorio sulla cronicit\u00e0). Costruisci PDTA. Roma: Il\n Pensiero Scientifico Editore, 2020.\n 2. MaCroScopio (Osservatorio sulla cronicit\u00e0). Organizza PDTA. Roma: Il\n Pensiero Scientifico Editore, 2021.\n 3. Piccinni C, Calabria S, Ronconi G, et al. Facts and figures of clinical\n pathways in Italy: results from the PDTA Net project. Recenti Prog Med\n 2019; 110:188-94.\n 4. Ministero della Salute. 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